Leuvense onderzoekers werkten mee aan een nieuw geneesmiddel, nirogacestat, voor mensen met zeldzame bindweefseltumoren. “Het is de eerste keer dat we een geneesmiddel tegen agressieve desmoïdtumoren met overtuigende wetenschappelijke evidentie vonden.”
Desmoïdtumoren zijn zeldzame lokale tumoren in het bindweefsel. Ze komen vaak voor in de buik, maar ook in de hals en in andere lichaamsdelen kunnen ze verschijnen. De gezwellen zorgen vaak voor pijnklachten en zware functionele beperkingen. De aandoening is uiterst zeldzaam en het ziekteverloop onvoorspelbaar. De meeste patiënten hebben traaggroeiende desmoïdtumoren, maar een aantal krijgt te maken met een meer agressieve vorm. Slechts een klein percentage van de patiënten is gebaat met een medicamenteuze behandeling, waardoor er tot nog toe weinig onderzoek gevoerd werd naar een efficiënt werkend geneesmiddel.
Een recente studie toont aan dat een behandeling met het nieuwe geneesmiddel nirogacestat, een gamma-secretase inhibitor, voor een spectaculaire verbetering zorgde in vergelijking met de placebogroep. 91 procent van de patiënten zag een gedeeltelijke of volledige verbetering van de klachten en het risico op toename van de gezwellen verminderde met 70 procent. De onderzoekers noteerden ook een statistische verbetering in pijnklachten, fysisch functioneren en algemene levenskwaliteit bij de patiënten die het geneesmiddel namen, terwijl de bijwerkingen heel beperkt bleven.
“Desmoïdtumoren zijn heel anders dan traditionele kankergezwellen. Je overlijdt er niet aan en ze kunnen niet uitzaaien naar andere plaatsen. De ziekte kan lang stabiel blijven en soms ook spontaan weggaan”, legt prof. dr. Schöffski, diensthoofd algemene medische oncologie in UZ Leuven, uit. “Maar patiënten die te maken krijgen met een agressieve vorm hebben veel last van pijnklachten en vooral hinderlijke gezwellen die hun bewegingsvrijheid beperken. Voor hen is deze nieuwe doelgerichte orale behandeling uitstekend nieuws. Het is de eerste keer dat we een geneesmiddel tegen agressieve desmoïdtumoren met overtuigende wetenschappelijke evidentie vonden: nirogacestat wordt op basis van deze studie zeker de nieuwe standaardaanpak voor mensen met desmoïdtumoren die nood hebben aan een medicamenteuze behandeling.”
LEES MEER OP ZORGMAGAZINE.BE
